Genom-Editierung nach Maß: FDA will Zulassung individueller Therapien erleichtern
Die US-Arzneimittelbehörde FDA schlägt vor, viele Varianten einer Gentherapie in einem einzigen Antrag zuzulassen. Verbände von Patienten mit seltenen Krankheiten begrüßen den Entwurf.
Symbolbild · Foto: Ernesto del Aguila III, NHGRI / Wikimedia Commons, Public domain (zugeschnitten und skaliert)
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat am Dienstag den Entwurf einer Leitlinie für individualisierte Therapien mit Genom-Editierung veröffentlicht. Sie richtet sich an Patienten mit seltenen Mutationen, bei denen die Behandlung auf die jeweilige genetische Veränderung zugeschnitten werden muss. Bisher hätte jede solche Produktvariante einen eigenen Zulassungsantrag gebraucht – ein Vorgehen, das Andrew Byrnes, Leiter der Abteilung Gentherapie 1 der FDA, als „undurchführbar“ und „nicht notwendig“ bezeichnete.
Kern des Entwurfs ist ein sogenannter individualisierter Merkmalsraum. Er legt fest, in welchen Grenzen sich die Bausteine für die Genom-Editierung – etwa die Leit-RNA – über alle Produktvarianten hinweg unterscheiden dürfen. Liegt eine neue Variante innerhalb dieser Grenzen und lassen klinische oder Labordaten ausreichende Sicherheit und Wirksamkeit erwarten, gilt sie als Herstellungsänderung und nicht als neues Produkt. Neue Varianten sollen auch nach der Zulassung ergänzt werden können.
Vertreter von Patienten mit seltenen Krankheiten begrüßten den Vorstoß. Paul Scribner von der PKD Foundation, die sich für Menschen mit polyzystischer Nierenerkrankung einsetzt, sagte, die Behörde setze damit ein Zeichen, dass das Thema wichtig sei. Der Text ist ein Entwurf und kann sich noch ändern.