Генна редакция по мярка: FDA иска да улесни одобрението на индивидуални терапии
Американската агенция по лекарствата FDA предлага много варианти на една генна терапия да могат да се одобряват в едно заявление. Организации на пациенти с редки болести приветстват проекта.
Символна снимка · Снимка: Ernesto del Aguila III, NHGRI / Wikimedia Commons, Public domain (изрязана и мащабирана)
Американската агенция по храните и лекарствата FDA публикува във вторник проект на насоки за индивидуални терапии с генна редакция. Те са предназначени за пациенти с редки мутации, при които лечението трябва да се пригоди към конкретната генетична промяна. Досега всеки такъв вариант на продукта би изисквал отделно заявление за разрешение – подход, който Андрю Бърнс, директор на отдел „Генна терапия 1“ в FDA, нарече „неосъществим“ и „ненужен“.
Ядрото на проекта е т. нар. „индивидуално пространство на характеристиките“. То определя в какви граници могат да се променят компонентите за генна редакция – например насочващата РНК – при всички варианти на продукта. Ако нов вариант попада в тези граници и според клинични или лабораторни данни се очаква да бъде достатъчно безопасен и ефективен, той ще се третира като промяна в производството, а не като нов продукт. Нови варианти могат да се добавят и след одобрението.
Защитници на пациенти с редки болести приветстваха инициативата. Пол Скрибнър от фондацията за поликистозна бъбречна болест PKD Foundation каза, че с проекта агенцията „забива знаме“ и показва, че темата е важна. Документът е проект и все още може да бъде променен.