Edición genética a medida: la FDA quiere facilitar la aprobación de terapias individuales

La agencia estadounidense del medicamento FDA publicó el martes el borrador de una guía sobre terapias individualizadas de edición genética. Está dirigida a pacientes con mutaciones raras, en los que el tratamiento debe adaptarse a la alteración genética concreta. Hasta ahora, cada una de esas variantes del producto habría necesitado su propia solicitud de aprobación, un procedimiento que Andrew Byrnes, director de la división de Terapia Génica 1 de la FDA, calificó de «inviable» y «innecesario».

El núcleo del borrador es el llamado espacio de características individualizado. Establece dentro de qué límites pueden diferir, entre todas las variantes del producto, los componentes de la edición genética, como el ARN guía. Si una nueva variante se sitúa dentro de esos límites y los datos clínicos o de laboratorio permiten esperar suficiente seguridad y eficacia, se considera un cambio de fabricación y no un producto nuevo. Las nuevas variantes también podrán añadirse tras la aprobación.

Representantes de pacientes con enfermedades raras acogieron con satisfacción la iniciativa. Paul Scribner, de la PKD Foundation, que trabaja a favor de las personas con enfermedad renal poliquística, dijo que con ello la agencia enviaba la señal de que el tema fuera importante. El texto es un borrador y todavía puede cambiar.