Kişiye özel gen düzenleme: FDA bireysel tedavilerin onayını kolaylaştırmak istiyor

ABD İlaç Dairesi FDA, salı günü genom düzenleme içeren bireyselleştirilmiş tedavilere ilişkin bir kılavuz taslağı yayımladı. Taslak, tedavinin ilgili genetik değişikliğe göre uyarlanması gereken nadir mutasyonlara sahip hastalara yöneliktir. Şimdiye kadar bu tür her ürün varyantı için ayrı bir onay başvurusu gerekecekti; FDA Gen Tedavisi 1 Bölümü Başkanı Andrew Byrnes bu yöntemi “uygulanamaz” ve “gereksiz” olarak nitelendirdi.

Taslağın özünde, bireyselleştirilmiş özellik alanı olarak adlandırılan bir kavram yer alıyor. Bu kavram, genom düzenleme için kullanılan yapı taşlarının (örneğin kılavuz RNA) tüm ürün varyantları arasında hangi sınırlar içinde farklılık gösterebileceğini belirliyor. Yeni bir varyant bu sınırlar içindeyse ve klinik veya laboratuvar verileri yeterli güvenlik ve etkinlik beklentisi doğuruyorsa, yeni ürün olarak değil, üretim değişikliği olarak kabul ediliyor. Yeni varyantların onaydan sonra da eklenebilmesi öngörülüyor.

Nadir hastalıkları olan hastaların temsilcileri girişimi memnuniyetle karşıladı. Polikistik böbrek hastalığı olan kişiler için çalışan PKD Foundation'dan Paul Scribner, kurumun bu adımla konunun önemli olduğuna dair bir işaret verdiğini söyledi. Metin bir taslaktır ve henüz değişebilir.