Nach 30 Jahren Forschung: Erstes Medikament gegen die seltene Alexander-Krankheit

Für Menschen mit der Alexander-Krankheit gibt es erstmals ein Medikament, das am Krankheitsprozess selbst ansetzen soll. Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Zanvastro (Wirkstoff Zilganersen) des Herstellers Ionis für Kinder und Erwachsene zugelassen, wie Fachmedien Anfang September berichteten. Am 12. Oktober zeichnete die University of Wisconsin–Madison nach, wie ihre Forschung über rund 30 Jahre den Weg dafür bereitete. „Dies ist ein wunderbarer und lang ersehnter Tag für die Alexander-Gemeinschaft“, sagte Albee Messing, emeritierter Professor und früherer Leiter des Waisman Center, dessen Labor die Grundlagen legte.

Die Alexander-Krankheit ist extrem selten: Laut American Pharmaceutical Review ist etwa einer von einer bis drei Millionen Menschen betroffen. Ursache sind Veränderungen im GFAP-Gen, durch die sich ein Eiweiß in bestimmten Gehirnzellen, den Astrozyten, anhäuft. Die Erkrankung kann im Säuglings-, Kindes- oder Erwachsenenalter beginnen und Bewegung, Denken und Verdauung beeinträchtigen. Zanvastro soll die Bildung dieses Eiweißes senken. Das Mittel wird alle drei Monate in den Rückenmarkskanal gespritzt.

Grundlage der Zulassung ist eine Studie mit 54 Teilnehmern zwischen 1,5 und 53 Jahren an 13 Zentren in acht Ländern. Bei Patienten ab fünf Jahren stabilisierte sich nach 61 Wochen die Gehgeschwindigkeit im Vergleich zur Kontrollgruppe. Häufige Nebenwirkungen waren unter anderem Erbrechen, Rücken- und Kopfschmerzen; die Fachinformation warnt vor einer nicht durch Bakterien ausgelösten Hirnhautentzündung. Die Rechte außerhalb der USA liegen bei Recordati, das Zulassungsanträge in Europa und Japan für 2027 erwartet.