След 30 години изследвания: първо лекарство срещу рядката болест на Александер

За хората с болестта на Александер за първи път има лекарство, което е насочено към самия болестен процес. Американската агенция по храните и лекарствата FDA одобри Zanvastro (активно вещество зилганерсен) на производителя Ionis за деца и възрастни, съобщиха специализирани медии в началото на септември. На 12 октомври Уисконсинският университет в Мадисън разказа как неговите изследвания в продължение на около 30 години са проправили пътя към него. „Това е прекрасен и дълго чакан ден за общността на болестта на Александер“, каза Албий Месинг, почетен професор и бивш директор на центъра „Уайсман“, чиято лаборатория положи основите.

Болестта на Александер е изключително рядка: според American Pharmaceutical Review засяга приблизително един на един до три милиона души. Причината са промени в гена GFAP, поради които в определени мозъчни клетки – астроцитите – се натрупва белтък. Заболяването може да започне в кърмаческа, детска или зряла възраст и да засегне движението, мисленето и храносмилането. Zanvastro трябва да намалява образуването на този белтък. Лекарството се инжектира в гръбначномозъчния канал на всеки три месеца.

Одобрението се основава на проучване с 54 участници на възраст от 1,5 до 53 години в 13 центъра в осем държави. При пациентите над петгодишна възраст скоростта на ходене се стабилизира след 61 седмици в сравнение с контролната група. Сред честите нежелани реакции са повръщане, болки в гърба и главоболие; листовката предупреждава за небактериален менингит. Правата извън САЩ са на Recordati, която очаква да подаде заявления в Европа и Япония през 2027 г.